2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会已在西班牙马德里召开。ESMO年会作为最负盛名、最有学术影响力的国际会议之一，每年均吸引了该领域的专家学者参加。

和记娱乐集团与复旦大学附属肿瘤医院陈勇主任合作的一项名为“聚乙二醇化脂质体多柔比星（PLD）联合安罗替尼用于局部晚期软组织肉瘤新辅助治疗的单臂、Ⅱ期研究”的临床试验在ESMO年会中作为壁报（poster）展示，编号1950P。

研究背景

在局部晚期软组织肉瘤中，新辅助治疗可提高完全切除率和保肢率。多柔比星是转移性肉瘤治疗中最常用的药物，PLD作为多柔比星的新型制剂，显示出较低的毒性。安罗替尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。本研究的目的为评估PLD联合安罗替尼新辅助治疗局部晚期软组织肉瘤患者的安全性与有效性。

研究方法

这是一项单臂、开放、II期、单中心临床研究，纳入年龄为14~75岁，且经病理组织学确诊的IIB/III期（AJCC分期）软组织肉瘤患者，尤文肉瘤、胚胎性横纹肌肉瘤、腺泡性横纹肌肉瘤除外。筛选合格的患者接受PLD 50 mg/m2，IV，d1+安罗替尼 12 mg/d，PO，d8-21；每21天一个周期，治疗2~4个周期或至疾病进展或至毒性不可耐受或患者主动退出。第2周期治疗完成后进行影像学检查，经研究者综合评估患者情况，决定继续治疗或接受手术。研究的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点包括病理完全缓解（pCR）率、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

研究结果

自2020年11月至2022年11月，共入组45例受试者，基线特征详见表1。

表1 基线特征

至数据截止日期，治疗的中位周期数为2个周期。29例患者接受过至少一次肿瘤评估，根据Choi标准，达临床部分缓解（PR）和疾病稳定（SD）的患者分别为18例（62.1%）和11例（37.9%），无疾病进展（PD）患者，ORR为62.1%（18/29，95% CI：42.4%-78.7%）。

39例（86.67%）患者行根治性切除，其中33例（84.62%）达R0切除标准，病理分析结果详见表2。

表2 手术情况

中位随访时间11.47个月，中位PFS为14.19个月，中位OS未达到；1年PFS率和1年OS率分别为62.11%和84.23%（图1）。

图1 无进展生存期和总生存期

治疗期间，任何等级最常见的不良事件有：口腔粘膜炎（19/45，42.22%）、蛋白尿（13/45，28.89%）、中性粒细胞减少症（12/45，26.67%）和白细胞减少症（11/45，24.44%）。13例患者（28.89%）发生3/4级不良事件。

研究结论

本研究结果表明PLD联合安罗替尼新辅助治疗局部晚期软组织肉瘤的疗效与安全性良好，为临床治疗提供了潜在的选择。

本资料仅为我公司新闻事件的客观描述，非产品推荐依据。